近日,国家药监局官网发布消息,渤健(Biogen)公司生产的药物托夫生注射液(Tofersen)在国内获批上市,该药物专门用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(ALS),即渐冻症。作为全球首个渐冻症对因治疗药物,托夫生引发了广泛的关注。
京东集团原副总裁蔡磊团队的工作人员表示,非常感谢国家的急速引进和药企的努力,新药托夫生的上市给一部分渐冻症患者带来了生的希望,但是不适用于蔡磊等大多数的渐冻症患者,“因为托夫生是一种基因型的药物,只适用于渐冻症患者群体中SOD1基因型的患者,而这个基因型的患者仅占到渐冻症患者群体的2%。”(据极目新闻客户端)